前沿 | 去中心化临床试验助力罕见病药物研发

国家药监局再发罕见病药物临床研发技术指导原则

为解决罕见疾病药物研发中面临的患者人群少、分布广泛、随访频率高等关键问题，2023年11月24日，国家药品监督管理局药品审评中心发布“关于公开征求《罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则》意见的通知”，以探索更有利于患者参与的临床试验新模式将有助于提高罕见疾病药物研发效率去中心化交易平台。

去中心化临床试验(Decentralized Clinical Trials，DCT)是指通过远程医疗和移动/本地医疗来执行部分或全部试验相关活动在传统临床试验中心以外地点进行的临床试验去中心化交易平台。DCT 可通过完全远程模式或者混合模式，结合应用数字健康技术(Digital health technologies，DHT)，为罕见疾病药物临床试验提供更加灵活、可及的新方法、新路径。利用DHT开展以患者为中心的DCT，并在罕见疾病研究领域予以推广，将有助于药物临床试验触达更多患者，使患者不受地域限制地获得参与药物临床试验的机会等。

征求意见稿明确，开展罕见疾病药物DCT的基本原则要以患者为中心，切合目的，基于风险的质量管理去中心化交易平台。去中心化临床试验的模式(DCT)可为罕见疾病的临床试验提供更加灵活、可及的新路径。

2023年11月29日，中国罕见病联盟组织罕见病临床研究的专家、患者组织和企业共50余位代表，就征求意见稿进行交流和意见征询去中心化交易平台。

治疗儿童罕见病的IBAT抑制剂拟纳入优先审评

11月24日，CDE发布odevixibat胶囊因“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”拟纳入优先审评，用于治疗6个月或以上患者的进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)去中心化交易平台。

PFIC是一种可导致进行性肝病的罕见遗传性疾病，已被我国纳入《第一批罕见病目录》去中心化交易平台。PFIC患者的肝脏分泌胆汁的能力较差，胆汁在肝内积聚会导致肝病，严重的会导致肝衰竭。该病的症状和体征通常始于婴儿期，患者会出现严重的瘙痒、黄疸、生长缓慢或生长停滞，伴有肝功能进行性减退。目前已鉴定出6种类型的PFIC，均以胆汁流动受损和进展性肝病为特征。

公开资料显示，odevixibat是一种强效、每日口服的、非体循环回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，它可以阻断肠胆汁酸经过肠肝循环回流入肝，从而减轻肝脏内及循环内的胆汁酸浓度去中心化交易平台。该产品已经在美国获批用于治疗3月龄及以上的PFIC患者的瘙痒症。

10种药物可超说明书用于儿科罕见病治疗

11月17日，广东省药学会发布《超药品说明书用药目录（儿科2023年版）》的通知去中心化交易平台。儿科超说明书用药管理是各医院面临的重要课题，为协助各医疗机构制定儿科超说明书用药目录，广东省药学会医院药学专业委员会联合深圳市药学会儿科药学专业委员会、深圳市临床药学质量控制中心和深圳市医院协会药事管理分会组织编写了《超药品说明书用药目录（儿科2023年版）》，由中山大学孙逸仙纪念医院和深圳市儿童医院共同执笔，经广泛征求意见，最终形成。

该目录共纳入169个药品，涉及308条用药信息，其中共收录10个品种的药物，可超说明书用于儿科罕见病诊疗去中心化交易平台。

（以上来源：国家药品监督管理局药品审评中心官网、益普生官网、广东省药学会官网）